사렙타(Sarepta)의 뒤시엔느 근위축증 치료제 에테플러센(eteplirsen) 의 FDA 승인 결정이 연기됐다."이 기사는 메디컬투데이와 아임닥터가 엄선한 의료인 및 의대생 자문기자단이 검토 및 작성하였습니다. 건강한 선택을 돕기 위해 신뢰할 수 있는 의학 정보만을 전해드립니다."
25일 미 FDA는 자문위원회가12명 환자를 대상으로 한 임상시험 결과 에테플레센이 효과가 없어 승인을 권고하지 않는다고 밝힌 지 한 달 가량이 지난 25일 에테플러센의 승인 결정을 연기한다라고 밝혔다.
현재 시장에는 뒤시엔느 근위축증에 대한 치료제가 없어 환자와 보호자들은 이 같은 약물을 사용할 수 있기를 열망하고 있는 바 사렙타사는 FDA의 이번 연기가 승인 불발 결정이 아니라 일단 안도를 하고 있다.
하지만 애널리스트들은 바이오마린사의 뒤시엔느 근위축증(Duchenne's muscular dystrophy) 치료제인 킨드리사(Kyndrisa)의 FDA 승인이 불발됐듯 에테플러센의 승인도 불발될 가능성이 높은 것으로 전망하고 있다.
메디컬투데이 남연희 (ralph0407@mdtoday.co.kr)
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