미 FDA, 낫적혈구빈혈 유전자 치료 ′엑사-셀′ 추가 연구 필요성 제기

미 FDA, 낫적혈구빈혈 유전자 치료 '엑사-셀' 추가 연구 필요성 제기: 이승재 의학전문기자 / 기사승인 : 2023-11-01 07:38:44

"이 기사는 메디컬투데이와 아임닥터가 엄선한 의료인 및 의대생 자문기자단이 검토 및 작성하였습니다. 건강한 선택을 돕기 위해 신뢰할 수 있는 의학 정보만을 전해드립니다."

▲ 미 FDA가 낫적혈구빈혈 유전자 치료 ‘엑사-셀’의 추가 연구 필요성을 제기했다. (사진=DB)

[mdtoday=이승재 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 낫적혈구빈혈 유전자 치료 ‘엑사-셀’의 추가 연구 필요성을 제기했다.

27일(현지시간) FDA의 심사위원들은 자문 위원단에 버텍스(Vertex Pharmaceuticals)와 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)에서 개발한 낫적혈구빈혈 유전자 치료 ‘엑사-셀(exa-cel)’에 대한 추가 연구의 필요성을 고려해달라고 요청했다.

낫적혈구빈혈은 적혈구를 구성하는 단백질인 헤모글로빈을 암호화하는 유전자에 이상이 생겨 적혈구가 낫 모양으로 변하는 질환으로, 심각한 빈혈을 일으킬 수 있다.

이번에 개발된 유전자 치료 ‘엑사-셀’은 유전자 편집 기술인 ‘크리스퍼(CRISPR)’를 이용해 해당 헤모글로빈 유전자를 교정하는 치료법이다.

FDA의 심사위원들은 이러한 형태의 유전자 편집은 의도치 않은 유전자 변형이나 부작용을 일으킬 수 있다고 밝혔다. 심사위원들은 다만 이러한 치료가 효과가 있을지에 대해서는 우려를 표시하지 않았다.

FDA 승인을 받을 경우 ‘엑사-셀’은 기존 낫적혈구빈혈의 치료였던 지속적 수혈이나 화이자의 ‘옥스브리타(Oxbryta)’와 같이 매일 받아야 하는 치료를 대체할 수 있다. FDA는 올해 12월 8일까지 12세 이상의 환자들에게 ‘엑사-셀’의 사용 가능 여부를 결정할 전망이다.

메디컬투데이 이승재 의학전문기자(eccthomas@mdtoday.co.kr)