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| ▲ 한독이 국내 공급하고 있는 순응변이를 가진 파브리병 경구용 치료제 갈라폴드캡슐의 실제 임상 환경 기반 SATIS-Fab 연구 결과가 국제 희귀질환 전문 학술지(Orphanet Journal of Rare Diseases) 4월호에 게재됐다. 갈라폴드 제품 이미지 (사진= 한독 제공) |
[mdtoday = 박성하 기자] 한독이 국내에 공급하는 파브리병 경구용 치료제 '갈라폴드캡슐'이 실제 진료 환경에서 높은 치료 만족도와 임상적 혜택을 입증했다. 최근 국제 희귀질환 학술지 '오파넷 저널 오브 레어 디지즈(Orphanet Journal of Rare Diseases)' 4월호에는 갈라폴드캡슐의 실제 임상 환경 기반 연구인 'SATIS-Fab' 결과가 게재됐다.
이번 연구는 프랑스 내 16개 센터에서 순응변이를 가진 만 16세 이상 파브리병 환자 69명을 대상으로 2년간 진행된 전향적 관찰 연구다. 연구진은 환자 보고 지표(PBI)를 통해 치료 혜택을 평가하고, 약물 치료 만족도 설문 도구(TSQM-9)를 활용해 장기적인 만족도를 추적했다. 연구 참여자의 평균 연령은 51.7세였으며, 95.7%가 좌심실비대나 청력손실 등 파브리병 관련 증상을 최소 한 가지 이상 보유하고 있었다.
연구 결과, 갈라폴드캡슐 또는 효소대체요법(ERT)으로 치료받은 환자의 92.3%가 24개월 시점에서 임상적으로 의미 있는 치료 혜택을 경험한 것으로 나타났다. 평균 PBI 점수는 2.43으로, 치료 혜택은 2년 동안 안정적으로 유지됐다. 특히 기존 정맥주사 방식의 ERT에서 갈라폴드캡슐로 전환한 환자군에서 유의미한 변화가 관찰됐다.
전환 환자들은 12개월 시점에서 PBI가 평균 1.14만큼 유의하게 증가했으며, 치료 만족도 설문의 모든 영역에서 점수가 상승했다. 특히 복용 편의성 측면에서 가장 큰 개선 효과가 확인됐다. 연구 기간 중 총 10명의 환자가 ERT에서 갈라폴드캡슐로 치료 방식을 변경했으나, 반대의 경우는 없었다. 설문에 응한 환자의 70% 이상은 갈라폴드캡슐 치료를 선호한다고 답했다.
파브리병은 평생 관리가 필요한 질환으로, 기존 ERT는 2주 간격으로 병원을 방문해 정맥주사를 맞아야 하는 부담이 있었다. 반면 갈라폴드캡슐은 환자의 체내 효소 기능을 돕는 내인성 기전을 가진 경구용 치료제로, 2일에 1회 복용하는 방식이다. 45kg 이상, 만 12세 이상 환자의 경우 6개월 이후부터는 60일에 1번 처방이 가능해 연간 병원 방문 횟수를 6~9회로 줄일 수 있다.
아미커스가 개발하고 한독이 국내에 공급하는 갈라폴드캡슐은 현재 미국, 일본, 유럽 등 45개국 이상에서 사용 중이다. 국내에서는 2017년 품목 허가를 획득했으며, 지난해 8월부터 1차 치료제로 급여 범위가 확대되어 순응변이 환자의 초기 치료 옵션으로 활용되고 있다.
메디컬투데이 박성하 기자(applek99@mdtoday.co.kr)
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