킴리아·졸겐스마 이어 럭스터나 승인…치료 접근성 떨어지나
한국노바티스가 10억원에 달하는 유전성 망막 질환 치료제의 국내 허가를 획득했지만 높은 비용 때문에 환자들은 부담이 된다는 입장이다.
식품의약품안전처는 한국노바티스의 유전성 망막 질환 치료제 ‘럭스터나(보레티진 네파보벡)’를 RPE65 유전자의 이중대립형질 돌연변이로 인한 유전성 망막 질환(IRD) 치료제로 지난 9일 허가했다.
앞서 노바티스는 지난 3월 CAR-T치료제 ‘킴리아’, 5월 희귀질환 유전자치료제 ‘졸겐스마’가 허가됐다.
이 들은 한 번만 투여해도 완치를 기대할 수 있는 ‘원샷 치료제’다. 하지만 높은 약가 때문에 환자들은 부담된다는 상황이다. 1회 투여에 킴리아는 5억원, 졸겐스마는 20억원, 럭스티나는 10억원에 달한다.
이와 관련해 청와대 국민청원게시판에는 이들 약제에 대한 보험 급여를 적용해 달라는 국민청원이 게시됐다.
청와대 국민청원 게시판에 최근 ‘근육병 아기들이 세계 유일한 유전자 치료제를 맞을 수 있도록 도와주세요’라는 제목의 글이 올라왔다.
청원인은 “2주마다 4회에 거쳐 투여한 이후 4개월마다 꾸준히 평생 투여 받아야 하는 ‘스핀라자’와 달리 ‘졸겐스마’는 단 1회만 투여 받아도 되는 원샷 치료제임에도 약값이 25억원에 달해 아이들이 맞고 싶어도 맞지 못하고 있다”고 말했다.
청원인은 ‘졸겐스마’가 앉지도 못하던 아기가 서고 걷는 효과를 보이는 등 정상적인 생활을 기대할 정도로 약효가 뛰어난 치료제임을 강조하며, “더 늦기 전에 ‘졸겐스’마의 보험 급여화를 통해 우리 아이들에게 기회가 올 수 있게 도와 달라”고 청원했다.
이어 백혈병 환자 오빠를 둔 청원인은 “저희 오빠에게 남은 방법은 ‘킴리아’ 뿐”이라며 “‘킴리아’가 건강보험이 적용되면 5억이라는 큰 돈은 몇 백만원 선에서 치료가 가능해 빠른 시일 내에 킴리아에 건강보험이 적용될 수 있도록 도와달라”고 호소했다.
이 처럼 국민들은 해당 약제들에 대한 보험급여를 촉구 했지만 과도하게 비용이 높은 유전자 치료제에 대해 건보 급여를 적용할 경우 재정이 급속도로 악화될 수 있기 때문에 정부는 쉽게 보험 적용을 할 수 없는 입장이다.
앞서 ‘킴리아’는 지난 1일 건강보험심사평가원의 암질환심의위원회에 상정돼 급여 등재를 검토했으나 끝내 보류됐다. 다만 조속한 재논의를 진행한다는 결론이다.
이날 암질심은 킴리아의 적응증별 비용대비 효과를 집중적으로 논의한 것으로 알려졌다. 현재 킴리아의 적응증은 ▲소아 및 젊은 성인 환자에서의 B세포 급성 림프성 백혈병(ALL)과 ▲성인 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)이다.
암질심은 이 가운데 ALL과 관련해 기대수명이 높은 소아에 한해서는 긍정적인 반응을 보이면서도 DLBCL에 관해서는 비용 대비 효과성을 두고 의견이 갈린 것으로 전해졌다.
당시 한국노바티스 관계자는 “이번 암질환심의위원회의 결정을 존중하고 급여 등재를 절실히 기다리는 환자분들에게 실망감을 드린 점 안타깝게 생각하고 있다”며 “최대한 신속히 재심의가 진행될 수 있도록 관계당국에 협조할 것”이라고 전했다.
초고가 치료제와 관련해 노바티스 관계자는 “당사는 당사의 혁신 신약에 대해 환자들이 느끼는 시급함에 깊이 공감하고 있다”며 “신속한 환자 접근성 확보를 위해 관계당국에 긴밀히 협조하고 있다”고 말했다.
건강보험심사평가원은 “현재 초고가약에 대한 안건을 검토 중이다”라고 전했다.
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| ▲럭스터나 (사진=한국노바티스 제공) |
한국노바티스가 10억원에 달하는 유전성 망막 질환 치료제의 국내 허가를 획득했지만 높은 비용 때문에 환자들은 부담이 된다는 입장이다.
식품의약품안전처는 한국노바티스의 유전성 망막 질환 치료제 ‘럭스터나(보레티진 네파보벡)’를 RPE65 유전자의 이중대립형질 돌연변이로 인한 유전성 망막 질환(IRD) 치료제로 지난 9일 허가했다.
앞서 노바티스는 지난 3월 CAR-T치료제 ‘킴리아’, 5월 희귀질환 유전자치료제 ‘졸겐스마’가 허가됐다.
이 들은 한 번만 투여해도 완치를 기대할 수 있는 ‘원샷 치료제’다. 하지만 높은 약가 때문에 환자들은 부담된다는 상황이다. 1회 투여에 킴리아는 5억원, 졸겐스마는 20억원, 럭스티나는 10억원에 달한다.
이와 관련해 청와대 국민청원게시판에는 이들 약제에 대한 보험 급여를 적용해 달라는 국민청원이 게시됐다.
청와대 국민청원 게시판에 최근 ‘근육병 아기들이 세계 유일한 유전자 치료제를 맞을 수 있도록 도와주세요’라는 제목의 글이 올라왔다.
청원인은 “2주마다 4회에 거쳐 투여한 이후 4개월마다 꾸준히 평생 투여 받아야 하는 ‘스핀라자’와 달리 ‘졸겐스마’는 단 1회만 투여 받아도 되는 원샷 치료제임에도 약값이 25억원에 달해 아이들이 맞고 싶어도 맞지 못하고 있다”고 말했다.
청원인은 ‘졸겐스마’가 앉지도 못하던 아기가 서고 걷는 효과를 보이는 등 정상적인 생활을 기대할 정도로 약효가 뛰어난 치료제임을 강조하며, “더 늦기 전에 ‘졸겐스’마의 보험 급여화를 통해 우리 아이들에게 기회가 올 수 있게 도와 달라”고 청원했다.
이어 백혈병 환자 오빠를 둔 청원인은 “저희 오빠에게 남은 방법은 ‘킴리아’ 뿐”이라며 “‘킴리아’가 건강보험이 적용되면 5억이라는 큰 돈은 몇 백만원 선에서 치료가 가능해 빠른 시일 내에 킴리아에 건강보험이 적용될 수 있도록 도와달라”고 호소했다.
이 처럼 국민들은 해당 약제들에 대한 보험급여를 촉구 했지만 과도하게 비용이 높은 유전자 치료제에 대해 건보 급여를 적용할 경우 재정이 급속도로 악화될 수 있기 때문에 정부는 쉽게 보험 적용을 할 수 없는 입장이다.
앞서 ‘킴리아’는 지난 1일 건강보험심사평가원의 암질환심의위원회에 상정돼 급여 등재를 검토했으나 끝내 보류됐다. 다만 조속한 재논의를 진행한다는 결론이다.
이날 암질심은 킴리아의 적응증별 비용대비 효과를 집중적으로 논의한 것으로 알려졌다. 현재 킴리아의 적응증은 ▲소아 및 젊은 성인 환자에서의 B세포 급성 림프성 백혈병(ALL)과 ▲성인 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)이다.
암질심은 이 가운데 ALL과 관련해 기대수명이 높은 소아에 한해서는 긍정적인 반응을 보이면서도 DLBCL에 관해서는 비용 대비 효과성을 두고 의견이 갈린 것으로 전해졌다.
당시 한국노바티스 관계자는 “이번 암질환심의위원회의 결정을 존중하고 급여 등재를 절실히 기다리는 환자분들에게 실망감을 드린 점 안타깝게 생각하고 있다”며 “최대한 신속히 재심의가 진행될 수 있도록 관계당국에 협조할 것”이라고 전했다.
초고가 치료제와 관련해 노바티스 관계자는 “당사는 당사의 혁신 신약에 대해 환자들이 느끼는 시급함에 깊이 공감하고 있다”며 “신속한 환자 접근성 확보를 위해 관계당국에 긴밀히 협조하고 있다”고 말했다.
건강보험심사평가원은 “현재 초고가약에 대한 안건을 검토 중이다”라고 전했다.
메디컬투데이 이대현 (dleogus1019@mdtoday.co.kr)
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