▲ 이달 미국 식품의약국(FDA)이 지정한 희귀의약품 가운데 국내 기업이 개발한 치료제가 포함되며 국산 신약의 글로벌 경쟁력이 다시 한 번 확인됐다. (사진=DB)

 

[mdtoday = 김미경 기자] 이달 미국 식품의약국(FDA)이 지정한 희귀의약품 가운데 국내 기업이 개발한 치료제가 포함되며 국산 신약의 글로벌 경쟁력이 다시 한 번 확인됐다.

19일 FDA 데이터베이스에 따르면 이달 1일부터 17일까지 희귀의약품으로 지정된 치료제는 총 14개로, 이 중 3개가 국내 기업이 개발한 것으로 집계됐다. 해당 치료제는 유한양행과 에이비엘바이오, 엑셀라몰이 각각 개발했다.

FDA 희귀의약품 지정 제도는 환자 수가 20만명 미만이고 치료 옵션이 제한적인 희귀질환 치료제 개발을 장려하기 위한 것으로, 지정 시 일정 기간 시장독점권과 세액공제, FDA 심사 수수료 일부 면제, 임상시험 보조금, 규제 지원 등의 혜택이 주어진다.

유한양행은 고셔병 치료제 후보물질 ‘YH35995’로 희귀의약품 지정을 받았다. 해당 물질은 글루코실세라마이드(GL1) 생성을 억제하는 합성효소 억제제로, 기질감소치료법에 해당하는 경구용 저분자 화합물이다.

에이비엘바이오의 담도암 치료제 ‘토베시미그’도 지정 대상에 포함됐다. 이 치료제는 에이비엘바이오가 개발해 글로벌 파트너사 컴퍼스 테라퓨틱스에 기술이전된 이중항체로, DLL4와 VEGF-A 신호 전달 경로를 동시에 차단하는 기전을 갖는다.

2020년 설립된 엑셀라몰 역시 췌장암 치료제로 희귀의약품 지정을 받았다.

이와 함께 기존 희귀의약품이 새로운 적응증으로 추가 승인을 받는 사례도 이어졌다.

온코닉테라퓨틱스의 ‘네수파립’은 췌장암과 위암에 이어 소세포폐암으로, 이엔셀의 ‘EN001’은 샤르코-마리-투스 병에 더해 듀센 근이영양증으로 각각 희귀의약품 지정을 추가 획득했다.

업계에서는 FDA 희귀의약품 지정을 국산 신약 경쟁력을 가늠하는 지표로 보고 있다.  FDA의 희귀의약품 인정은 희귀질환의 특성과 함께 전임상 데이터, 기전 타당성, 기존 치료제 대비 차별성 등이 종합적으로 입증돼야 하기 때문이다.

이에 따라 희귀의약품 지정은 신약 개발을 가속화하는 동시에 기술수출 과정에서도 긍정적인 요인으로 작용할 가능성이 제기된다.

 

메디컬투데이 김미경 기자(sallykim0113@mdtoday.co.kr)

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