미래셀바이오, 줄기세포 치료제 간질성방광염 임상시험 성공

미래셀바이오, 줄기세포 치료제 간질성방광염 임상시험 성공: 김미경 기자 / 기사승인 : 2025-07-03 07:37:39

▲ 배뇨장애 세포치료 후 12개월 경과한 모습 (사진=미래셀바이오 제공)

[mdtoday=김미경 기자] 난치성 질환 간질성방광염을 줄기세포 치료제를 통해 치료하는 임상시험이 세계 최초로 성공했다.

미래셀바이오에 따르면 최근 간질성방광염 환자를 대상으로 개발한 동종배아줄기세포 유래 중간엽줄기세포 기반 치료제인 ‘MR-MC-01’의 임상 1/2a상에 대한 결과를 세계적 재생의학 저널인 Stem Cells Translational Medicine 5월호에 공식 게재하며 국제적 신뢰성을 확보했다.

간질성방광염은 원인불명의 방광염증으로 인해 발병하는 희귀·난치질환으로 방광 내 점막이 헐고 찢어지는 허너 병변이 나타나고, 하루 수십 회의 빈뇨와 함께 극심한 골반 통증을 동반하는 질환이다.

간질성방광염은 여성 환자 비율이 90% 이상으로 미국을 제외한 대부분 국가에서는 희귀질환으로 알려져 있으며 시장 규모는 대략 4.2억 달러이다.

현재 가용한 치료제는 손상된 방광 내벽을 재건하는 PPS(펜토산폴리설페이트)가 유일하나 장기 복용 시에는 부작용이 발생할 수 있으며, 약물 중단 후에는 재발율이 높은 것으로 알려져 있어 근원적 치료제가 절실한 상황이다.

미래셀바이오의 간질성방광염 1/2a 임상시험은 기존 치료제인 PPS 치료에 불응하고 빈뇨가 지속되며 방광 통증 지수가 높은, 그리고 허너 병변이 있는 중증 환자군 22명을 대상으로 방광 점막 병변 내에 직접 투약하는 시술로, 서울아산병원에서 박주현 교수 책임하에 진행했다.

임상 1상에서 임상시험용의약품 투약과 관련된 중대한 이상반응 등 안전성 문제는 나타나지 않았다.

2a상 임상시험의 유효성 평가에서 ICQ (O'Leary-Sant 간질성방광염 증상/문제 지수) 점수와 PUF (골반통/요절박/빈뇨 지수) 점수가 처리군에서 유의하게 감소하는 것을 확인했다.

특히, 야간 배뇨 횟수가 개선되고 허너 병변의 크기가 시험군 12명 중 8명에서 감소하거나 완전 관해되는 주목할 만한 결과가 나타났다. 시술 후 6개월 시점의 전반적 개선도 평가(GRA)도 위약군 대비 시험군에서 현저한 개선을 확인했다.

미래셀바이오는 “이러한 결과를 통해 MR-MC-01은 간질성방광염 증상을 완화할 뿐만 아니라 방광의 구조적인 회복을 증진하는 효과가 있는 것으로 밝혀져 유력한 치료제로 활용될 수 있음이 확인됐다”고 설명했다.

해당 연구는 2024년 범부처재생의료기술개발사업단으로부터 최우수 성과로 선정된 바 있다.

미래셀바이오 세포치료제 MR-MC-01은 이미 개발단계 희귀의약품 지정을 받은 상태로 2b 임상시험 종료를 통해 조건부 품목 허가를 통한 상용화가 가능한 상황이다.

김은형, 정형민 공동대표는 “간질성방광염 환자에 세포치료제 투약으로 빈뇨와 통증 억제 효과를 포함한 약리적 유효성을 입증한 만큼 향후 상위 임상시험에서는 허너 병변이 없는 방광 통증 증후군 환자를 포함하는 시험대상자 규모 확대를 통해 MR-MC-01 치료제의 약리적 유효성에 대한 확증적 결과를 도출해 조기 사업화를 추진하겠다”고 말했다.

미래셀바이오는 “현재 전 세계적으로 배뇨장애 질환에 대한 세포치료제 개발은 당사가 유일하다”며 “전 세계적으로 배아줄기 세포치료제 상용화 실적도 전무한 상황”이라는 입장이다.

이에 따라 제주대 박세필 교수는 “미래셀바이오는 최종임상 단계인 2b 임상시험의 성공적인 마무리와 조건부 품목 허가를 통해 세계 최초의 배뇨장애 세포치료제와 최초의 배아줄기세포 치료제를 개발하겠다”고 전했다.

한편, 미래셀바이오는 이번 간질성방광염 치료 외에도 고령화로 인한 배뇨 근육 약화에 대한 줄기세포 치료제 임상시험도 진행 중이다.

메디컬투데이 김미경 기자(sallykim0113@mdtoday.co.kr)