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▲ 미국 FDA가 리제네론 파마슈티컬스의 희귀 유전성 난청 치료제를 승인했다. (사진=DB)

 

[mdtoday = 이승재 의학전문기자] 미국 식품의약국(FDA)이 리제네론 파마슈티컬스의 희귀 유전성 난청 치료제를 승인했다.

미국 FDA는 ‘OTOF’ 유전자 변이로 인한 난청 환자를 위한 최초의 유전자 치료제인 리제네론 파마슈티컬스(Regeneron Pharmaceuticals)의 '오타르메니(Otarmeni)'를 가속 승인했다.

미국에서는 매년 1000명당 2~3명의 어린이가 난청을 가지고 태어나며, 조기 발병 난청 사례의 절반 이상은 유전자 돌연변이가 원인인 것으로 추산된다. 특히 OTOF 유전자 변이는 내이에서 뇌로 청각 신호를 전달하는 필수 단백질 생성을 차단해 심각한 청각 장애를 유발해왔다.

그동안 근본적인 치료법이 없었던 이 희귀 난청 영역에서 유전자 교정을 통한 '자연 청력' 복원은 의학적 한계를 넘어선 획기적인 진전으로 평가받는다.

미국 바이오기업 리제네론이 개발한 이번 치료제는 단 한 번의 귀 내부 주사만으로 손상된 청각 회로를 복구하는 혁신적인 기전을 선보였다.

특히 수백만 달러에 달하는 초고가 유전자 치료제의 비용 장벽을 해소하기 위해 제약사가 미국 내 적격 환자들에게 치료제를 무상 공급하기로 결정하면서, 공중 보건 차원에서의 접근성 또한 크게 확대될 전망이다.

10개월에서 16세 사이의 소아 환자 20명을 대상으로 진행된 임상 시험 결과, 참가자의 최소 80%가 치료 후 수개월 이내에 청력이 유의미하게 개선되는 놀라운 성과를 거두었다.

전문가들은 이번 FDA의 승인이 단순히 소리를 듣는 것을 넘어, 엄마의 목소리에 반응하고 이름을 알아듣는 등 실제 언어 발달과 정서적 교감이 가능해졌다는 점에서 그 의미가 깊다고 전했다.

 

메디컬투데이 이승재 의학전문기자(eccthomas@mdtoday.co.kr)

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