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| ▲ 연세대학교 세브란스병원 신경외과 장종희 교수가 신경교종 최초의 IDH 변이 표적치료제 보라니고의 국내 출시를 기념하는 기자간담회에서 발표하고 있다. (사진=박성하 기자) |
[mdtoday = 박성하 기자] 한국세르비에가 IDH 변이 신경교종 최초의 표적치료제 ‘보라니고’를 국내 출시하며 저등급 신경교종 치료 패러다임 전환을 예고했다.
보라니고는 IDH1/2 변이를 이중으로 억제하고 뇌-혈관 장벽(BBB)을 투과해 종양 내에 직접 도달하는 신경교종 최초의 IDH 변이 표적치료제로, 항암·방사선 치료 시기를 늦춰 환자의 일상생활 유지에 기여할 것으로 기대된다.
한국세르비에는 이러한 보라니고(성분명 보라시데납)의 국내 출시를 기념하는 기자간담회를 12일 개최했다.
뇌종양의 일종인 저등급 신경교종은 35~42세에서 가장 높은 발생률을 보인다. 이처럼 직장·양육 등 사회와 가정에서 핵심적인 역할을 수행하는 연령대에 주로 발생해, 환자 개인을 넘어 가족과 사회 전반에 미치는 부담이 매우 크다. 특히 환자의 최대 74%가 발작을 경험하며, 수술 후에도 절반 이상(56%)의 환자에게서 발작이 지속돼 일상생활과 삶의 질 전반에 심각한 영향을 미친다.
이날 첫 번째 강의를 맡은 연세대학교 세브란스병원 신경외과 장종희 교수는 저등급 신경교종 환자들이 경험하는 질병 부담과 IDH 변이 대상 조기 치료의 중요성을 공유했다.
장 교수는 “저등급 신경교종은 완치가 어렵고 결국 재발 및 고등급 신경교종으로 진행되기 때문에, 환자들은 삶의 중요한 시기에 질환의 악화 가능성과 재발에 대한 심리적 불안이 상당히 높다”며, “표준 치료인 수술적 절제는 완전 제거가 어렵고, 수술 후 시행되는 방사선 및 항암화학요법은 인지기능 장애 등의 이상반응으로 환자의 삶의 질과 사회 복귀에 큰 영향을 미치는 등 치료에 한계가 있었다”고 말했다.
이어 “2등급 신경교종 환자의 80% 이상에서 발견되는 IDH 변이는 종양 성장을 촉발하는 초기 핵심 인자로, 세계보건기구(WHO)는 최신 뇌종양 분류 개정에서 IDH 변이를 핵심 진단 기준으로 규정하고 있다”며, “IDH 변이로 생성되는 비정상적인 대사물질인 2-HG(2-하이드록시글루타르산, 2-Hydroxyglutarate)는 종양 성장과 악성화를 촉진시켜, IDH 변이 신경교종은 6개월마다 종양 크기가 약 10% 증가하고 종양 크기 10% 증가 시 사망 위험이 14% 상승한다. 따라서 암의 진행을 지연시키기 위해 조기부터 IDH 변이를 억제하는 치료 전략을 세우는 것이 무엇보다 중요하다”고 강조했다.
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| ▲ 분당서울대학교병원 신경외과 김재용 교수가 <보라니고, 신경교종 치료의 새로운 전환점>을 주제로, 보라니고의 작용 기전과 임상적 혜택을 소개했다. (사진=박성하 기자) |
이어 발표에 나선 분당서울대학교병원 신경외과 김재용 교수는 보라니고의 작용 기전과 임상적 혜택을 소개했다.
글로벌 3상 임상시험 INDIGO 연구의 6개월 추적 관찰 연구 결과, 보라니고는 위약 대비 무진행 생존기간(PFS)을 유의하게 개선해 질병 진행 및 사망 위험을 65% 감소시킨 것으로 나타났다.
또한 주요 지표인 다음 치료까지의 개입 시점(TTNI)을 75% 지연시켰으며 치료 시작 2년 경과 시점에도 환자의 80% 이상이 추가 치료 없이 안정적인 상태를 유지한 것으로 나타났다.
김 교수는 “보라니고는 IDH 1과 IDH2 변이(이하 IDH1/2 변이)를 이중으로 억제해 2-HG 수치를 90% 이상 감소시키고, 뇌-혈관 장벽(BBB, Blood-brain barrier)을 투과해 뇌종양 내에 직접 도달하는 뇌종양 신경교종 최초의 IDH변이 표적치료제이자, 신경교종을 넘어 뇌종양 영역에서 약 20년 만에 개발된 혁신 신약”이라고 소개하며, “임상연구를 통해 다음 치료까지의 개입 시점(TTNI)을 획기적으로 늦춘 것은 독성이 강한 항암·방사선 치료 시기를 연기해 환자들이 정상적인 사회생활을 영위할 수 있는 기간을 실질적으로 확보했다는 점에서 큰 의미가 있다”고 설명했다.
이어 “종양성장률(TGR)은 질환의 진행 양상과 치료 반응을 보다 정밀하게 평가할 수 있는 지표로, 보라니고 치료군에서는 종양 용적이 감소한 반면(-1.3%), 위약군에서는 증가해(+14.4%) 뚜렷한 종양 성장 억제 효과를 확인했다”며, “발작 발생률 64% 감소와 신경인지 기능 보존 등 보라니고가 확인한 임상적 가치를 토대로, 미국 종합암네트워크(NCCN) 가이드라인은 보라니고를 카테고리1 이자 선호요법으로 우선 권고하고 있다”고 강조했다.
한국세르비에 올리비에 루쏘 대표이사는 “이번 보라니고의 국내 출시를 통해 사회적으로 가장 활발하게 활동하는 청년층 환자들이 질환 진행에 대한 불안을 덜고, 글로벌 표준 치료인 보라니고의 임상적 혜택을 받을 수 있게 되어 매우 의미있게 생각한다”고 말했다.
한편, 보라니고는 2026년 1월 식품의약품안전처로부터 생검, 대부분 절제 또는 완전 절제를 포함하는 수술 후 40kg 이상의 12세 이상 소아 및 성인의 IDH1 또는 IDH2 변이가 있는 2등급 성상세포종 또는 희돌기교종의 치료로 허가를 받았다. 이외에도 미국, 캐나다, 영국, 일본 등 전 세계 40개국 이상에서 허가를 받아 실제 임상 현장에서 사용되고 있다.
메디컬투데이 박성하 기자(applek99@mdtoday.co.kr)
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