습성황반변성 유전자 치료제 개발 착수, 30억 규모로 2028년까지 연구 진행

▲ 서지넥스 사옥 전경 (사진= 서지넥스 제공)

 

[mdtoday = 차혜영 기자] 지질나노입자(LNP) 플랫폼 기업 서지넥스가 보건복지부 주관 ‘유전자·RNA 및 후성유전체 편집기술 기반 유전자치료제 개발 사업’의 공동연구개발기관으로 선정됐다. 이번 사업은 총 30억원 규모로, 서지넥스는 습성황반변성(wet AMD) 치료를 위한 체내 유전자 편집 기술 고도화에 나선다.

 

연구 기간은 2026년 4월부터 2028년 12월까지 총 33개월이다. 이번 프로젝트는 서울대학교산학협력단(연구책임자 이혁진 교수)이 주관하며, 연세대학교산학협력단(책임자 이준원 교수)이 위탁연구개발기관으로 참여하는 산학 컨소시엄 형태로 운영된다. 사업 관리는 한국보건산업진흥원이 맡는다.

 

습성황반변성은 비정상적인 신생혈관 생성으로 인해 급격한 시력 저하를 유발하는 질환이다. 기존 치료법의 한계로 인해 차세대 유전자 치료제에 대한 임상적 수요가 지속적으로 제기되어 왔다.

 

서지넥스는 자사의 이온화 지질 기반 LNP 플랫폼을 활용해 망막 및 안구 조직으로의 RNA 전달 효율을 극대화하는 연구를 수행할 계획이다. 지난 4월 생명과학 분야 논문 사전 공개 사이트인 ‘bioRxiv’에 게재된 전임상 연구 결과에 따르면, 해당 플랫폼은 습성황반변성 동물 모델에서 망막색소상피세포(RPE) 유전자 편집 효율을 최대 57%까지 끌어올렸으며, 맥락막 신생혈관을 약 65% 억제하는 성과를 보였다.

 

서지넥스 김세준 대표는 “이번 과제 선정을 계기로 이온화 지질 기반 LNP 플랫폼을 안과 유전자 치료 영역으로 확장하게 됐다”며 “서울대·연세대와의 컨소시엄을 통해 임상 적용이 가능한 치료제 개발에 실질적으로 기여하겠다”고 밝혔다.

 

2020년 설립된 서지넥스는 이온화 지질 합성 기술과 LNP 플랫폼에 특화된 기업으로, 확보된 기술력을 바탕으로 국내외 유전자 및 세포치료제 개발사들과 파트너십을 확대하고 있다.

 

메디컬투데이 차혜영 기자(eury33@mdtoday.co.kr)

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