크리스탈지노믹스·큐리언트·에이치엘비·삼진제약 등…세금감면·임상시험 기간 단축 등 혜택
국내 개발 신약 후보물질들이 잇달아 미국 FDA 희귀의약품으로 지정되고 있다.
업계에 따르면 올해 크리스탈지노믹스, 큐리언트, 이뮤노멧 테라퓨틱스, 에이치엘비, 퓨처메디신, 삼진제약, 압타바이오 등이 개발중인 국내 신약 후보물질이 미국 FDA 희귀의약품으로 지정됐다.
FDA의 희귀의약품 지정은 희귀난치성 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다.
이에 따라 희귀의약품으로 지정되면 원활한 임상시험 진행을 위한 임상시험 승인 및 허가 기간 단축, 전문의약품 허가 신청비용(User Fee) 면제, 세금감면, 허가 취득 후 7년간 시장 독점권 등 다양한 혜택이 주어진다.
앞서 삼진제약은 재발, 불응성 급성골수성백혈병 치료제 ‘SJP-1604주’ 가 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정을 승인 받았다고 지난 4월1일 밝혔다.
삼진제약 SJP1604는 현재 뚜렷한 치료제가 없는 재발성, 불응성 급성골수성백혈병을 효과적으로 치료할 수 있을 것으로 기대되는 약물로 혈액암 세포 표면에 특이적으로 과발현된 뉴클레오린과 결합해 암세포에 선택적으로 침투하는 기전을 가지고 있다.
암세포에 침투 후 성장 및 증식을 억제하고, 동시에 세포사멸까지 유도하는 이중 항암작용으로 우수한 항암 효과와 정상 세포에 대한 안전성을 가질 것으로 기대 된다.
올 1월에는 크리스탈지노믹스의 '아이발티노스타트'가 급성골수성백혈병(AML) 적응증으로 희귀의약품으로 지정이 돼 새해 포문을 열었다.
아이발티노스타트는 후성유전체학 표적단백질인 HDAC(Histone deacetylase)의 기능을 저해하는 계열 내 최고(Best-in-class)의 분자표적 저해제로 우수한 약효와 낮은 부작용, 면역 균형 유도 등의 장점을 갖고 있는 혁신 신약후보다.
또한 큐리언트의 신약후보물질인 ‘텔라세벡(Telacebec)’ 브룰리 궤양(Buruli ulcer)치료제로 희귀의약품으로 지정됐다.
텔라세벡은 다제내성결핵치료제로, 미국 FDA 임상 2a상을 마쳤으며, 최근 남아프리카공화국에서 COVID-19 치료제로 임상2상을 진행하고 있음에 따라 브룰리 궤양 치료제로 개발되면 3가지의 적응증에 효과가 있는 신약후보물질이 된다.
지난 2월에는 인콘의 미국 바이오 자회사 ‘이뮤노멧 테라퓨틱스’가 항염증제 후보물질 IM156의 특발성 폐 섬유화증에 대한 임상1상 시험 승인 및 희귀의약품 지정이 완료됐다.
IM156은 산화적인산화 (OXPHOS) 경로를 표적으로 삼는 단백질 복합체 1 (Protein Complex 1, PC1)의 억제제로 섬유성 염증 질환 및 종양 성장을 유도하는 데 필요한 에너지를 감소시키는 효과를 갖고 있는 것으로 알려져 있다.
같은달, 에이치엘비의 신약후보물질 ‘리보세라닙’도 선양낭성암(Adenoid Cystic Carcinoma)에 대해 희귀의약품으로 지정됐다. 퓨쳐메디신의 '원발성 담즙성 담관염 치료' 신약후보물질도 FDA의 선택을 받았다.
업계에 따르면 올해 크리스탈지노믹스, 큐리언트, 이뮤노멧 테라퓨틱스, 에이치엘비, 퓨처메디신, 삼진제약, 압타바이오 등이 개발중인 국내 신약 후보물질이 미국 FDA 희귀의약품으로 지정됐다.
FDA의 희귀의약품 지정은 희귀난치성 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다.
이에 따라 희귀의약품으로 지정되면 원활한 임상시험 진행을 위한 임상시험 승인 및 허가 기간 단축, 전문의약품 허가 신청비용(User Fee) 면제, 세금감면, 허가 취득 후 7년간 시장 독점권 등 다양한 혜택이 주어진다.
앞서 삼진제약은 재발, 불응성 급성골수성백혈병 치료제 ‘SJP-1604주’ 가 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정을 승인 받았다고 지난 4월1일 밝혔다.
삼진제약 SJP1604는 현재 뚜렷한 치료제가 없는 재발성, 불응성 급성골수성백혈병을 효과적으로 치료할 수 있을 것으로 기대되는 약물로 혈액암 세포 표면에 특이적으로 과발현된 뉴클레오린과 결합해 암세포에 선택적으로 침투하는 기전을 가지고 있다.
암세포에 침투 후 성장 및 증식을 억제하고, 동시에 세포사멸까지 유도하는 이중 항암작용으로 우수한 항암 효과와 정상 세포에 대한 안전성을 가질 것으로 기대 된다.
올 1월에는 크리스탈지노믹스의 '아이발티노스타트'가 급성골수성백혈병(AML) 적응증으로 희귀의약품으로 지정이 돼 새해 포문을 열었다.
아이발티노스타트는 후성유전체학 표적단백질인 HDAC(Histone deacetylase)의 기능을 저해하는 계열 내 최고(Best-in-class)의 분자표적 저해제로 우수한 약효와 낮은 부작용, 면역 균형 유도 등의 장점을 갖고 있는 혁신 신약후보다.
또한 큐리언트의 신약후보물질인 ‘텔라세벡(Telacebec)’ 브룰리 궤양(Buruli ulcer)치료제로 희귀의약품으로 지정됐다.
텔라세벡은 다제내성결핵치료제로, 미국 FDA 임상 2a상을 마쳤으며, 최근 남아프리카공화국에서 COVID-19 치료제로 임상2상을 진행하고 있음에 따라 브룰리 궤양 치료제로 개발되면 3가지의 적응증에 효과가 있는 신약후보물질이 된다.
지난 2월에는 인콘의 미국 바이오 자회사 ‘이뮤노멧 테라퓨틱스’가 항염증제 후보물질 IM156의 특발성 폐 섬유화증에 대한 임상1상 시험 승인 및 희귀의약품 지정이 완료됐다.
IM156은 산화적인산화 (OXPHOS) 경로를 표적으로 삼는 단백질 복합체 1 (Protein Complex 1, PC1)의 억제제로 섬유성 염증 질환 및 종양 성장을 유도하는 데 필요한 에너지를 감소시키는 효과를 갖고 있는 것으로 알려져 있다.
같은달, 에이치엘비의 신약후보물질 ‘리보세라닙’도 선양낭성암(Adenoid Cystic Carcinoma)에 대해 희귀의약품으로 지정됐다. 퓨쳐메디신의 '원발성 담즙성 담관염 치료' 신약후보물질도 FDA의 선택을 받았다.
메디컬투데이 김동주 (ed30109@mdtoday.co.kr)
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